ژن‌درمانی و تاثیرات آن روی بیماری‌ها

منظور از ژن‌درمانی چیست؟

ژن‌درمانی تکنیکی است که از آن برای درمان بیماری‌های زیادی استفاده می‌شود. در اصل پزشکان سعی بر این دارند که بیماری‌های مانند ایدز، فیبروز کیستیک پانکراس، برخی از انواع سرطان و بیماری‌های قلبی عروقی را با کمک ژن‌درمانی توقف یا درمان کنند. البته این تکنیک هنوز در مراحل اولیه رشد است و به‌عنوان یک درمان رایج محسوب نمی‌شود. درباره عملکرد ژن‌درمانی می‌توان گفت: در این روش درمانی، پزشک ژن‌های عامل بیماری را با یک ژن سالم جایگزین می‌کند. یا ژن‌های بیماری‌زا را به‌ طور کلی از بین می‌برد.

چرا ژن درمانی انجام گرفته می‌شود؟

ممکن است برای خیلی از افراد سوال باشد که اصلا چرا ژن‌درمانی انجام گرفته می‌شود. برای همین در این بخش قصد داریم به بررسی این موضوع بپردازیم.

به صورت کلی علت انجام ژن‌درمانی موارد زیر است:

• جایگزینی ترانس ژن:
  • برخی از سلول‌ها بیمار می‌شوند؛ زیرا بعضی از ژن‌ها به‌درستی کار نمی‌کنند یا اصلاً کار نمی‌کنند. روش جایگزینی ژن‌های معیوب ممکن است به درمان برخی بیماری‌ها کمک کند. به عنوان مثال، ژنی به نام p53 معمولا از رشد تومور جلوگیری می‌کند. چندین نوع سرطان با مشکلات ژن p53 مرتبط است. اگر پزشک بتواند ژن معیوب p53 را جایگزین کند، با این کار سلول‌های سرطانی را از بین برده است.
• ترمیم ژن:
  • ژن‌های جهش‌یافته که باعث بیماری می‌شوند را می‌توان غیرفعال کرد تا بیماری را گسترش ندهند، یا حتی می‌توان ژن‌های سالمی را که به پیشگیری از بیماری کمک می‌کنند را فعال کرد تا بتوانند بیماری را متوقف کنند.
• کمک به سیستم ایمنی بدن برای شناسایی سلول‌های خطرزا:
  • در برخی موارد، سیستم ایمنی به سلول‌های بیمار حمله نمی‌کند؛ زیرا آن‌ها را به عنوان سلول‌های خارجی نمی‌شناسد. پزشکان می‌توانند از ژن درمانی برای تقویت سیستم ایمنی بدن استفاده کنند تا این سیستم سلول‌های تهدیدکننده را شناسایی کند.

آیا ژن درمانی خطرناک است؟

این روش دارای برخی خطرات بالقوه است. در واقع پزشکان نمی‌توانند یک ژن را به آسانی و مستقیم وارد سلول‌های بیمار کنند. در این میان رایج‌ترین ناقل‌های ژن‌درمانی ویروس‌ها هستند؛ زیرا می‌توانند سلول‌های خاصی را شناسایی و مواد ژنتیکی را وارد ژن‌های سلول کنند. محققان ژن‌های اصلی بیماری‌زا را از ویروس‌ها حذف کرده و ژن‌های موردنیاز برای توقف بیماری را جایگزین آن‌ها می‌کنند.

البته این تکنیک خطرات زیر را هم به همراه دارد:

• سیستم ایمنی ناخواسته واکنش می‌دهد:
  • ممکن است که سیستم ایمنی بدن، ویروس‌های جدید را به عنوان بیماری‌زا تلقی کند و به آن‌ها حمله کند. این امر منجر به التهاب یا حتی نارسایی در اندام‌ها می‌شود.
• سلول‌های اشتباه را هدف قرار می‌دهد:
  • ویروس‌ها می‌توانند بیش از یک نوع سلول را تحت تاثیر قرار دهند، ویروس‌های اصلاح‌شده می‌توانند سلول‌های دیگر را آلوده کنند. این امر باعث بروز بیماری‌های دیگری مانند سرطان می‌شود.
• عفونت ناشی از سرطان است:
  • این امکان وجود دارد که ویروس‌ها پس از ورود به بدن، توانایی اولیه خود را برای ایجاد بیماری دوباره به دست آورند.
• احتمال ایجاد تومور:
  • اگر ژن‌های جدید در مکان اشتباهی در DNA شما وارد شوند، این احتمال وجود دارد که منجر به تشکیل تومور شوند.

و در آخر …

امروزه دستاوردهای ژن‌درمانی بسیار امیدبخش است. به‌طورکلی، موفقیت‌هایی را در درمان برخی بیماری‌ها نشان داده‌اند که عبارت‌اند از:

• نقص سیستم ایمنی
• هموفیلی
• کوری ناشی از رتینیت پیگمنتوزا
• سرطان خون

اما چندین مانع مهم بر سر راه قطعی شدن ژن درمانی برای انواع بیماری‌ها وجود دارد. ازجمله:

• یافتن راهی مطمئن برای ورود مواد ژنتیکی به سلول‌ها
• هدف قرار دادن سلول‌های صحیح
• کاهش خطر عوارض جانبی